PTS: Investigación sobre la rapamicina

Parque Tecnológico de Ciencias de la Salud de Granada

Investigadores de la Universidad de Granada, adscritos al Centro de Investigación Biomédica ubicado en el Parque Tecnológico de la Salud (PTS), han determinado que, en contra de lo que se pensaba hasta ahora, la rapamicina o sirolimus (un medicamento inmunosupresor que se utiliza para evitar el rechazo de órganos trasplantados y cuya actividad anti-proliferativa también puede ser útil en el cáncer) no es efectiva para el tratamiento generalizados de enfermedades mitocondriales.

Las enfermedades mitocondriales están catalogadas dentro de las llamadas ‘enfermedades raras’ pero, en su conjunto, constituyen las enfermedades más frecuentes dentr de las enfermedades metabólicas congénitas. En la mayoría de los casos no existen tratamientos efectivos para estas enfermedades y la atención al paciente se limita a cuidados paliativos.

En este estudio, publicado en la revista EBiomedicine, los investigadores han evaluado el efecto de la rapamicina en un modelo diferente de enfermedad mitocondrial causada por una mutación en el gen Coq9, lo que produce una encefalopatía severa letal.

Este estudio es importante de cara a la posible traslación clínica del uso de la rapamicina en enfermedades mitocondriales, dado que señala la limitación de esta estrategia terapéutica para ciertos casos de enfermedades mitocondriales. En consecuencia, hacen falta más estudios para avanzar en el entendimiento sobre los efectos de la rapamicina en enfermedades mitocondriales y definir así los casos donde puede ejercer un beneficio terapéutico.

El trabajo experimental de este estudio ha sido desarrollado en su mayor parte por Eliana Barriocanal, contratada con cargo al programa de Garantía Juvenil de la Junta de Andalucía, y ha contado con financiación de la Fundación Isabel Gemio, Federación Española de Enfermedades Neuromusculares, Federación Española de Enfermedades Raras y los programas ‘Ramón y Cajal’.